干細胞(英文：stem cell 英文縮寫：SC)，是指存在于高等生物體中尚未分化的原始細胞。同時也是一類能夠自我更新、能夠產生至少一種類型的、高度分化的子代細胞的細胞。1908年由俄羅斯帝國組織學家Alexander Maksimov首次提出。
干細胞主要來源于生物體內的干細胞，以及人工誘導的干細胞，具有自我更新能力、多向分化潛能、以及未分化或低分化等生物學特性，在分化上分為多能性、專能性和單能性干細胞，同時具有分化發育的可塑性，在特定環境下，能被誘導分化成在發育上無關的細胞類型。1952年，Robert Briggs等人首次對干細胞的進行了“操縱”，他們將胚胎細胞核移植到去核的卵母細胞中后，獲得了美洲豹蛙胚胎細胞核移植的后代。1963年，中國科學家童第周等人以金魚和鳑鮍魚為材料，成功開展了魚類細胞核移植。1968年，Robert A. Good成功將一名8歲女孩的骨髓移植給她4個月大的弟弟，以治療免疫缺陷病。此后，干細胞的臨床應用開始廣泛開展。1992年，Brent A. Reynolds在小鼠體內分離到了神經干細胞，為神經發育和再生治療的研究帶來了希望。1994年，科學家分離出了腫瘤干細胞，此后的相關研究給腫瘤防治帶來了希望。2023年，九州大學將雄性小鼠干細胞轉化為雌性細胞，并產生功能性卵細胞，該研究或能推動未來生育力研究。
干細胞可用于治療多種疾病。2024年1月30日，華夏源細胞集團研發的ELPIS人臍帶間充質干細胞注射液獲得國家食品藥品監督管理局藥品審評中心五項適應癥IND受理。2026年，由中國牽頭制定的國際標準——干細胞數據的核心特征正式發布。
基本定義
干細胞(英文：stem cell 英文縮寫：SC)，是指存在于高等生物體各種組織中尚未分化的原始細胞。同時也是一類能夠自我更新、分化形成多種細胞類型的細胞。在個體發育中，無論是胚胎的發生與分化，還是成體的修復與再生，都與干細胞的增殖和分化有關。干細胞可用于治療多種疾病。干細胞主要來源于生物體內的干細胞（包括胚胎干細胞及組織內的成體），以及人工誘導的干細胞——包括能夠形成機體所有組織細胞的誘導性多潛能干細胞，和能夠形成特定組織細胞的與成體干細胞類似的誘導組織干細胞。
研究歷程
概念提出
19世紀末，Hans Driesch通過震蕩使卵裂早期的海膽胚胎細胞相互分離后，發現分開的胚胎細胞能獨立地分別發育出新的胚胎；到了20世紀初，歐洲一些研究人員意識到各種血細胞，如白細胞、紅細胞、血小板等可能具有相同的來源；1908年，俄羅斯帝國組織學家Alexander Maksimov首次提出了“干細胞”的概念。
首次“操縱”
1938年，Hans Spemann提出一個將多細胞胚胎中細胞的細胞核移植到去掉核的卵母細胞中，使它們重新發育成胚胎的設想。到了1952年，這個設想由Robert Briggs和Thomas King等人完成，他們將囊胚期的胚胎細胞核移植到去核的卵母細胞中后，獲得了美洲豹蛙胚胎細胞核移植的后代。這也是人類第一次成功對細胞的“干性”進行操縱。
同一時期，在脊椎動物核移植的研究中，中國科學家的工作一度處于世界先進水平。童第周等科學家從1961年開始進行魚類細胞核移植的研究，1963年以金魚和鳑鮍魚為材料，成功地開展了魚類不同亞科間的細胞核移植。
骨髓移植
1963年，James Edgar Till等科學家證明了小鼠骨髓中存在一類具有自我更新和增殖能力的細胞，即造血干細胞；1968年，Robert A. Good醫生成功將一名8歲女孩的骨髓移植給她4個月大的弟弟，以治療嚴重聯合免疫缺陷，這是同卵雙胞胎以外骨髓移植的首例成功案例。此后，干細胞的臨床應用開始廣泛開展。
在1978年，科學家從臍血中成功分離到了人類造血干細胞；1981年，英國科學家Martin Evans和Matthew Kaufman以及美國的Gail R. Martin先后獨立地從小鼠囊胚的內細胞群分離到小鼠的胚胎干細胞并構建了小鼠的胚胎干細胞系，Gail R. Martin提出了“胚胎干細胞”這個名詞。
1989年，Sally Temple描述了在小鼠腦的室下區（SVZ）存在具有多向分化潛能和自我更新能力的前體細胞或者干細胞。1992年，卡爾加里大學的博士生Brent A. Reynolds則在小鼠的紋狀體組織（包括SVZ）中分離到了神經干細胞，為神經發育和再生治療的研究帶來了希望。
1995年，美國威斯康星大學的JAMES A. THOMSON等人從恒河獼猴的囊胚中分離到胚胎干細胞并成功構建了首個靈長類動物的胚胎干細胞系。3年后，他們利用不育癥診所剩余的胚胎獲得了人的胚胎干細胞。
倫理之爭
1996年，克隆羊“多利”誕生，這是干細胞研究歷史上一個里程碑式的事件。科學家們從一只芬蘭多西特羊的乳腺細胞中取得細胞核，將其注射到一只蘇格蘭黑面羊的去掉細胞核的未受精卵細胞中，進行了核移植的細胞在體外發育，成為囊胚并被植入另一只代孕母羊的子宮內。一時間，人類圍繞著克隆技術、“克隆人”等問題開展了多向度的倫理討論。
在此期間，由于干細胞研究領域使用人胚胎干細胞，它所涉及的倫理學問題成為了限制該領域研究的關鍵，科學家于是尋找新的研究角度。
2007年，山中伸彌與John Bertrand Gurdon帶領的團隊利用病毒載體，將與干細胞多能分化性相關的四種遺傳基因轉入到皮膚的纖維細胞中，獲得了與胚胎干細胞的功能相似的原始階段的細胞，并成功地獲得了嵌合體動物。同時，中國科學家周琪、高紹榮等人又證明了這種誘導細胞與胚胎干細胞一樣具有全能性。這種將特定基因、或是特定基因產物(蛋白質）導入人體細胞，使其變為具備類似胚胎干細胞分化能力的細胞，被稱為誘導性多潛能干細胞（iPSCs）。這就無需再從胚胎中提取細胞，解決了倫理學問題之爭。同時，由于iPSCs來源于患者自身，產生的身體組織或器官不會被身體排斥。
腫瘤防治
1994年，科學家在人急性髓系白血病中獲得由異質性分化不同細胞組成的腫瘤干細胞，緊接著，科學家又相繼在許多實體腫瘤中證實了腫瘤干細胞的存在，如乳腺癌、腦腫瘤、前列腺癌、惡性黑素瘤等。在此期間的研究顯示，在免疫缺陷病小鼠體內，腫瘤干細胞的生長能力強于非腫瘤干細胞，且具有形成腫瘤組織和自我更新能力。
于是，科學界逐漸達成共識，即腫瘤組織存在有干細胞樣的腫瘤細胞，具有自我更新和形成腫瘤的能力，是造成惡性腫瘤生長、維持、復發、轉移及放化療抵抗的根本原因之一。因此，針對腫瘤干細胞的鑒定、富集及其生物學特性研究，為腫瘤的臨床治療確定更精確的治療目標，針對腫瘤干細胞的綜合治療會給腫瘤防治帶來新的希望。
細胞移植
2008年，Kroon等人將人胚胎干細胞分化形成的胰腺內胚層植入到小鼠體內，產生了對葡萄糖敏感的內分泌細胞，該類細胞能夠防止藥物誘導引起的高血糖。此外，Laake等人還發現，人胚胎干細胞分化形成的心肌細胞移植到心肌梗死模型的小鼠心臟內能夠修復心臟功能。
3D打印
2022年12月22日，美國國家衛生研究院下屬國家眼科研究所（NEI）研究人員使用患者干細胞和3D生物打印技術，打印出了一種支持視網膜感光的光感受器的眼部組織。這一成果為研究老年性黃斑變性（AMD）和其他眼病的發病機制提供了模型，將促進人們對致盲疾病機制的理解。
變性老鼠
2023年3月16日，《自然》雜志發表的一篇論文顯示 ，九州大學的一項干細胞研究將雄性小鼠干細胞轉化為雌性細胞，并產生功能性卵細胞，這些卵細胞在受精卵后得到的胚胎中約有1%能產生健康的后代。該研究帶來的啟發或能推動未來生育力研究。
太空研究
2023年5月10日晚，中國天舟六號貨運飛船上行了98件科學實驗產品，其中，在空間生命科學與生物技術領域，問天實驗艙生物技術實驗柜將開展空間微重力環境對干細胞譜系分化的影響研究、干細胞3D生長及組織構建研究等4項科學實驗。
制定標準
2026年，由中國牽頭制定的國際標準——干細胞數據的核心特征正式發布。干細胞標準化建設是支撐干細胞領域科學研究、臨床轉化和產業發展的基礎性工程。干細胞是存在于人體內的一類原始種子細胞，具有自我更新和多向分化潛能，而干細胞技術被視為再生醫學的新型疾病治療手段，該項標準填補了干細胞數據核心特征領域國際標準的空白。截至2026年3月3日，中國已牽頭制定并發布4項干細胞相關國際標準，初步搭建起覆蓋干細胞基礎、數據、專項應用、安全檢測的完整體系。
生物學特征
干細胞呈圓形或橢圓形、體積較小、核質比相對較大、細胞中細胞器不發達，在形態上具有原始細胞的一些特征；干細胞在生化特征上表現為端粒酶(telomerase)活性較高；不同的干細胞具有不同的生化標志，如神經干細胞的標志分子是巢蛋白，上皮組織干細胞的標志分子是角蛋白等特征；此外，干細胞的表面標志是指覆蓋在細胞表面的特殊的蛋白質——受體，它能選擇性地結合或黏附其他信號分子。此外，干細胞還具有“無限”的自我更新能力、多向分化潛能、以及具有未分化或低分化等生物學特性。
增殖特性
干細胞在增殖方面具有緩慢和自穩等特性。
緩慢性
干細胞具有無限的增殖能力，但增殖緩慢。增殖緩慢利于干細胞對特定的外界信號做出反應，以便做出進入增殖還是進入分化的正確決定。增殖緩慢利于防范干細胞突變，同時放慢干細胞產生較多分化細胞的速度。
自穩性
高等生物體組織器官的自我更新通過干細胞的增殖來完成，干細胞通過對稱分裂(symmetrydivision)和相對不對稱分裂(a-symmetry division)兩種分裂方式來維持其自穩定性。對稱分裂產生兩個同型的細胞，或者全是干細胞或者全是分化細胞；相對不對稱分裂則產生兩個異型細胞，一個是干細胞，另一個是分化細胞。干細胞的不對稱分裂可以維持干細胞的數目恒定，其自穩性是區別腫瘤細胞的本質特征。
干細胞類型
按照干細胞的生存階段可分為胚胎干細胞和成體干細胞兩種類型。胚胎干細胞存在于胚胎組織，在分化上屬于多能性干細胞，具有發育成為多種細胞的能力。成體干細胞存在于成體組織器官中，能被誘導分化形成所在組織器官的“專業”細胞類型，干細胞在分化上又分為多能性干細胞、專能性干細胞和單能性干細胞。
胚胎干細胞
胚胎干細胞(embryonic stem 細胞，ES細胞)是從早期囊胚內細胞團經體外培養、分離和克隆得到的具有分化多能性的干細胞。ES細胞具有在體外培養可以無限增殖；可以長期保持未分化狀態；具有分化為內、中、外三個胚層的各種組織細胞，包括配子的能力等三個特點。
成體干細胞
成體干細胞(adult stem cell)由胚胎干細胞分化而來，盡管分化潛能進一步降低，但仍具備一定的分化功能，在分化上成體干細胞具有多能性、專能性和單能性之分。從功能上又分為造血干細胞、神經干細胞、表皮干細胞等類型。
造血干細胞
人類造血干細胞是一種多能干細胞，能分化產生紅細胞、白細胞和血小板，但不能分化出造血系統以外的細胞。造血干細胞是在醫學中應用比較早的干細胞，在臨床上可利用造血干細胞移植術治療白血病。
神經干細胞
神經干細胞是一種專能干細胞，存在于胚胎神經系統及成年腦的特定部位，能分化成為神經元和神經膠質細胞。神經干細胞的一個重要特性是當將其移植入中樞神經系統后不具有免疫排斥反應，這給帕金森病患者的治療帶來希望，如給患者腦內移植含有多巴胺生成細胞的人胚胎腦組織，可以緩解部分患者的癥狀。
表皮干細胞
表皮干細胞屬于單能干細胞，存在于皮膚基底層，表皮干細胞在成體組織依然能維持很高的自我更新能力，并能分化為功能專一的分化細胞。正常情況下，表皮干細胞可以連續分裂進行更新，也可以較長時間處于休眠狀態，當皮膚受到損傷時，可以立即返回周期，以滿足創傷面愈合需要。
應用前景
揭秘發育難題
由于從受精卵分裂產生的胚胎干細胞可以誘導分化為各組織的功能細胞，所以建立人胚胎干細胞系開展相關研究，可以幫助發現和揭秘人類發育過程中的諸多難題。
細胞治療
細胞治療是指將體外培養的成體干細胞移植到患者體內或直接植入病灶部位，以代償喪失功能的細胞，達到組織、器官治療的目的。采用基因工程技術，將干細胞作為基因轉移的載體，在體外建立穩定表達的細胞系，再將工程化的細胞植入患者體內，可以達到基因治療的目的。開展干細胞研究，在動物克隆等基礎研究領域，以及在治療白血病、帕金森病等臨床醫學應用領域都具有廣泛的應用價值。
動物克隆
胚胎干細胞可應用于動物克隆。ES細胞具有無限傳代增殖，且不改變其基因型和表型的特點，以ES細胞作為核供體進行核移植，可以在短時間內獲得大量基因型和表型完全相同的個體。此外，體細胞為高度分化的細胞，體細胞克隆的后代往往存在生理和免疫缺陷病。而ES細胞為未分化的細胞，理論上以ES細胞為供體，核重編程較為容易，因而可以獲得健康的克隆后代。
治療白血病
造血干細胞可用于治療白血病，通過造血干細胞移植術治療白血病是將正常人的造血干細胞輸入患者體內，重建造血和免疫功能，以達到治療疾病的目的。
治療帕金森病
帕金森病是一種涉及神經元死亡的神經系統疾病，研究發現，通過移植胚胎干細胞或移植神經干細胞，可用于治療帕金森病。
相關研究
相關產品
截至2023年12月31日，中國共有56家企業的106款干細胞藥物臨床試驗申請獲得受理，共有44家企業的79款干細胞藥物已獲準默許進入臨床試驗。
截至2024年1月31日，已有20多種干細胞產品在全球獲批上市，獲批產品主要是由人類造血干細胞或間間充質干細胞組成。這些藥品可用于治療地中海貧血癥、組織修復和免疫調節等適應癥。
重要事件
IND受理
2024年1月30日，中國華夏源細胞集團自主研發的Ⅰ類生物制品“ELPIS人臍帶間充質干細胞注射液”已獲得國家食品藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）五項適應癥IND受理，分別是：中、重度慢性斑塊型銀屑病，重度狼瘡性腎炎，慢加急性（亞急性）肝衰竭，中、重度宮腔粘連以及中，重度活動性炎癥性腸病。
捐獻干細胞
2024年1月31日，北京市第645例造血干細胞捐獻者何瀟在空軍特色醫學中心成功采集并捐贈了人類造血干細胞，為一位素未謀面的“90”后血液病患者送去了重生的希望。同日，三名湖南青年在中南大學湘雅三醫院血液科同時接受造血干細胞采集，為陌生的血液病患者送去了重生的希望。
據湖南省紅十字會常務副會長伍英介紹，中國約有400萬白血病患者，每年新增4萬多人，兒童占一半以上。截止2024年1月31日，進行人類造血干細胞移植是重型血液疾病最有效的臨床治療方法，中華骨髓庫雖然有300多萬人份的庫容量，仍然無法滿足臨床患者的需要，很多血液病患者因缺乏相匹配的造血干細胞，無法進行移植而失去生命，而湖南省造血干細胞捐獻入庫志愿者人數接近18萬人份，累計成功捐獻1161例，均位居全國前列。
參考資料 >
【科學普及】干細胞的前世今生.澎湃新聞.2024-02-01
不用生殖細胞也能繁衍生命嗎.清華大學.2025-05-20
干細胞.新華網.2024-02-01
探究生命，守護健康更有效——2023年世界科技發展回顧·生物醫學篇.中國科技網.2024-02-01
連續兩年入編《中國藥品監督管理年鑒》(2022、2023卷)華夏源干細胞產品獲國家認可!.北青網·財經.2024-02-01
我國牽頭的干細胞數據核心特征國際標準發布.環球網國內.2026-03-04
干細胞結合3D生物打印造出眼部組織.百家號.2024-02-01
98件科學實驗產品隨天舟六號上行空間站.中國科技網.2024-02-01
預見2024:干細胞產業技術趨勢展望(附技術路徑、投資方向、專利布局、科技企業布局等).騰訊網.2024-02-01
點亮希望之光，順義區第9例造血干細胞捐贈者成功捐贈.新京報網.2024-02-01
鐵漢柔情，湖南一天3人同時捐獻造血干細胞.百家號.2024-02-01