西達基奧侖賽（英文名：CARVYKTI，研發代號：LCAR-B38M）是南京傳奇生物科技有限公司開發的一款靶向B細胞成熟抗原的CAR-T療法，用于既往接受過包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現疾病進展的復發或難治性多發性骨髓瘤成年患者。
CAR-T療法通過基因工程技術將T細胞激活，并裝上定位導航裝置CAR（腫瘤嵌合抗原受體），將T細胞這個普通“戰士”改造成“超級戰士”，即CAR-T細胞，專門識別體內腫瘤細胞，并高效殺滅腫瘤細胞，從而達到治療惡性腫瘤的目的。
2018年，西達基奧侖賽獲得中國國家藥品監督管理局首個CAR-T臨床試驗申請批件。2019年，獲得歐洲藥品管理局優先藥物認定資格。同年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局授予孤兒藥認定。2019年12月，西達基奧侖賽在美國獲得突破性治療藥物認定。2020年2月，西達基奧侖賽獲得歐盟授予孤兒藥認定。同年8月，西達基奧侖賽獲得中國首個“突破性治療藥物”資格認證。2022年2月28日，西達基奧侖賽美國上市申請獲美國食品藥品監督管理局批準。同年5月，歐盟委員會授予西達基奧侖賽附條件上市許可。2024年1月23日，西達基奧侖賽在2023年第四季度實現銷售額1.59億美元。
醫學用途
適應癥
西達基奧侖賽用于既往接受過包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現疾病進展的復發或難治性多發性骨髓瘤成年患者。
用法與用量
西達基奧侖賽是一款具有兩種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的嵌合抗原受體 (CAR) T細胞免疫療法，以一次性輸液的方式給藥，推薦劑量為每公斤體重0.5~1.0×106個CAR-T細胞。
藥理機制
CAR-T療法是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法，通過基因工程技術將T細胞激活，并裝上定位導航裝置CAR（腫瘤嵌合抗原受體），將T細胞這個普通“戰士”改造成“超級戰士”，即CAR-T細胞，專門識別體內腫瘤細胞，并高效殺滅腫瘤細胞，從而達到治療惡性腫瘤的目的。與傳統的化療相比，CAR-T療法是醫生眼中的綠色療法，對腫瘤細胞的殺傷更為精準，在提高療效的同時可大幅降低毒副作用。
風險與禁忌
不良反應
發熱、CRS、低丙種球蛋白血癥、低血壓、肌肉骨骼疼痛、疲勞、不明病原體感染、咳嗽、寒戰、腹瀉、惡心、腦病、食欲下降、上呼吸道感染、頭痛、心動過速、頭暈、呼吸困難、水腫、病毒感染、凝血功能障礙、便秘和嘔吐。
風險提示
接受西達基奧侖賽治療，有可能發生繼發性血液系統惡性腫瘤，包括骨髓增生異常綜合征和急性髓系白血病。
臨床數據
2017年，在美國臨床腫瘤學會年會上，西達基奧侖賽公布早期數據，在35名復發性耐藥骨髓瘤患者中，33名患者出現完全緩解和部分緩解，客觀緩解率為100%。2019年，南京傳奇生物科技有限公司公布臨床試驗數據表明，西達基奧侖賽針對復發難治多發性骨髓瘤（R/R MM）的細胞療法，總緩解率（ORR）達到100%。
在西達基奧侖賽的關鍵性CARTITUDE-1研究中，復發或難治性多發性骨髓瘤患者出現深度和持久緩解，客觀緩解率高達98%（95%置信區間[CI]：92.7-99.7），其中78%的患者達到了嚴格意義的完全緩解（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在中位18個月隨訪中，中位緩解持續時間為21.8個月（95%CI，21.8-無法估計）。
使用情況
2018年，西達基奧侖賽獲得中國國家藥品監督管理局首個CAR-T臨床試驗申請（IND）批件，并于同年獲得美國食品藥品監督管理局的IND批準。2019年，獲得歐洲藥品管理局優先藥物認定（PRIME）資格。同年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局授予孤兒藥認定。
2019年12月，西達基奧侖賽在美國獲得突破性治療藥物認定。2020年2月，西達基奧侖賽獲得歐盟授予孤兒藥認定。同年8月，西達基奧侖賽獲得中國首個“突破性治療藥物”資格認證，同時被美國食品藥品管理局授予突破性療法認定和孤兒藥稱號。
2022年2月28日，西達基奧侖賽美國上市申請獲美國食品藥品監督管理局批準，用于治療成人復發/難治性骨髓瘤（MM），成為中國首個獲FDA批準的細胞治療產品，及全球第二款獲批靶向BCMA的CAR-T細胞免疫療法。同年3月25日，南京傳奇生物科技有限公司發布公告，歐洲藥品管理局人用藥品委員會對西達基奧侖賽上市許可給予推薦。
2022年5月27日，南京傳奇生物科技有限公司宣布，歐盟委員會已授予西達基奧侖賽附條件上市許可，用于治療既往接受過至少三種治療，包括免疫調節藥物、蛋白酶體抑制劑和抗 CD38 抗體，并且末次治療出現疾病進展的復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
產品銷售
2024年1月23日，西達基奧侖賽在2023年第四季度實現銷售額1.59億美元，2023年全年銷售額為5億美元。
爭議
2023年12月，南京傳奇生物科技有限公司獲美國食品和藥物管理局批準西達基奧侖賽的標簽更新，以納入CARTITUDE-1研究長期隨訪（中位持續時間為28個月）的額外療效和安全性信息。在此次標簽更新中，美國處方信息的方框警告中添加了一項說明——在接受西達基奧侖賽治療后，有患者發生了繼發性血液系統惡性腫瘤，包括骨髓增生異常綜合征和急性髓系白血病。這項標簽更新的數據是基于西達基奧侖賽的一項長期隨訪研究。
參考資料 >
傳奇生物細胞療法新增安全警告，有患者治療后出現血液瘤.界面新聞.2024-01-25
Ciltacabtagene autoleucel 西達基奧侖賽.北京盛諾一家醫院管理咨詢有限公司.2024-01-25
國家藥監局首次公示突破性療法名單：傳奇生物免疫療法入選.澎湃.2020-08-06
國產創新藥突破！傳奇生物CAR-T獲FDA批準上市.今日頭條.2024-01-25
國產創新藥出海最新突破：傳奇生物CAR-T療法西達基奧侖賽獲FDA批準.每日經濟新聞.2024-01-25
2024年多款抗體產品、CAR-T產品等創新藥有望獲批.人民日報健康客戶端.2024-01-25
Q4環比增長不足5% 傳奇生物CAR-T產品增速放緩明顯 或受FDA調查拖累.財聯社.2024-01-25
獲批！又一款國產抗癌藥，即將登陸美國.今日頭條.2024-01-25
國產CAR-T出海:中國創新藥走向歐美.騰訊網.2024-01-25