腺相關病毒（AAV）是一種屬于細小病毒科依賴性細小病毒屬的病毒，能夠感染人類和部分靈長目。AAV直徑約20納米，無被膜，全基因組長約4.8千核苷酸堿基對（kb）。盡管AAV感染率在人群中很高，但尚未發現與其相關的疾病，通常只引發輕度的免疫反應。此外，AAV需要在其他病毒同時感染宿主的情況下才能復制，因此被認為適合作為基因治療的載體。目前，一部分使用AAV的基因治療臨床試驗已取得正面的結果。然而，2023年3月，一系列《自然》期刊文章報道了與AAV2感染相關的兒童肝炎病例。
簡介
腺相關病毒（adeno-associated 病毒，AAV）,也稱腺伴隨病毒，屬于微小病毒科依賴病毒屬，是目前發現的一類結構最簡單的單鏈DNA缺陷型病毒，需要輔助病毒（通常為腺病毒科）參與復制。它編碼兩個末端的反向重復序列（ITR）中的cap和rep基因。ITRs對于病毒的復制和包裝具有決定性作用。cap基因編碼病毒衣殼蛋白， rep基因參與病毒的復制和整合。AAV能感染多種細胞。rep基因產物存在時，病毒脫氧核糖核酸很容易整合到人類第19號染色體。
應用
重組腺相關病毒載體(rAAV) 源于非致病的野生型腺相關病毒，由于其安全性好、宿主細胞范圍廣(分裂和非分裂細胞)、免疫源性低，在體內表達外源基因時間長等特點，被視為最有前途的基因轉移載體之一，在世界范圍內的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應用。經過10余年的研究，重組腺相關病毒的生物學特性己被深入了解，尤其是其在各種細胞、組織和體內實驗中的應用效果方面已經積累了許多資料。在醫學研究中，rAAV被用于多種疾病的基因治療的研究(包括體內、體外實驗)；同時作為一種有特點的基因轉移載體，還廣泛用于基因功能研究、構建疾病模型、制備基因敲除鼠等方面。
載體特點
安全性好
對肌肉、肝臟、神經組織等感染效率高
載體自身免疫原性低
長期表達
比較穩定，易于保存和運輸
缺點：容量較小
組織嗜性
AAV感染不同組織效果圖
AAV1載體：明顯的骨骼肌嗜性（包括心?。窠浗M織也可以感染；
AAV2載體：泛嗜性；最早應用的AAV載體。有效轉導肌肉，肝臟，腦組織，對于視網膜的轉導效率和表達水平良好
AAV5載體：視網膜、神經系統、關節滑膜嗜性、肺；
AAV8載體：明顯肝嗜性，視網膜、神經組織也可以感染；
AAV9載體：心肌嗜性，可穿過血腦屏障；
AAV-DJ：廣譜性侵染各種細胞，可做細胞實驗
免疫反應：先存免疫（如AAV2）、反復給藥引起針對AAV的免疫反應
參考資料 >