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來源：互聯網

Vertex Pharmaceuticals （中文名：福泰制藥，下文簡稱：Vertex），是一家成立于1989年的全球性生物技術公司，總部位于美國馬薩諸塞州波士頓，首席執行官兼總裁：Reshma Kewalramani。

1991年7月24日，Vertex在美國NASDAQ證券交易所上市。2004年2月3日，Vertex和諾華集團共同開發合作。2005年12月13日，GlaxoSmithKline和Vertex宣布開展新的合作，開發和商業化VX-409。2008年6月3日，Vertex 以1.6億美元出售HIV產品特許權使用費收益流。2009年9月21日，Vertex 員工參加第一個全公司服務日，紀念 Vertex 創始人Joshua Boger 博士。2013年4月5日，Vertex與百時美施貴寶達成協議，進行VX-135與Daclatasvir聯合用藥的2期全口服研究。 2015年11月20日，Vertex 獲得歐盟批準 ORKAMBI?。2018年8月30日，Vertex和Genomics plc建立合作關系。 2019年10月24日， Vertex 宣布與英國NHS 達成協議，獲得所有許可的囊性纖維化藥物。2020年9月16日，莫德納和 Vertex 建立新的合作，使用基因編輯技術治療囊性纖維化，2021年10月26日， Vertex和Mammoth Biosciences宣布合作開發針對嚴重疾病的體內基因編輯療法。2022年7月，Vertex收購ViaCyte，次年12月8日，Vertex 和CRISPR Therapeutics宣布美國 FDA 批準 CASGEVY? 用于治療鐮狀細胞病。當地時間2024年6月24日，Vertex 公布了干細胞療法VX-880的1/2期臨床試驗的新數據。Vertex致力于發現、開發、生產和商業化用于專業市場嚴重疾病的小分子藥物，擁有囊腫性纖維化、鐮狀細胞病和β地中海貧血等研發管線，并且已研發出Exagamglogene autotemcel 、ivacaftor等治療藥物。

Vertex不僅連續14年入選《科學》雜志的杰出雇主榜單，而且在2021年、2022年、2023年、2024年連續四年均入選《財富》美國500強排行榜，并且在2023年被《財富》雜志評為行業領導者，在《財富》的生物制藥最佳工作場所名單中排名第三名。2024年，Vertex入選2024 《TIME》100家最具影響力公司和2024 年《Fast Company》全球 50 家最具創新力公司的年度榜單。

歷史沿革

創立之初

1989年，Vertex Pharmaceuticals 成立，1991年7月24日，Vertex在美國NASDAQ證券交易所上市。2004年1月29日，Vertex 研究人員發表分子細胞中 FLT-3 激酶的結構。同年2月3日，Vertex和諾華集團共同開發合作。2005年10月4日，Vertex 表示在 2006 年專注于丙型肝炎病毒感染、炎癥和囊性纖維化的治療，12月13日葛蘭素史克和Vertex宣布開展新的合作，開發和商業化VX-409，一種用于治療疼痛的新型化合物。2008年6月3日，Vertex 以1.6億美元出售HIV產品特許權使用費收益流。2009年7月7日，Jeffrey Leiden 醫學博士和 Dennis Winger 加入 Vertex 董事會，同年9月21日，Vertex 員工參加第一個全公司服務日，超過800名Vertex員工在全球20多個非營利組織和社區組織中參與服務活動，全公司服務日是為紀念 Vertex 創始人 Joshua Boger博士而舉行的日期。2010年11月17日，《新英格蘭醫學期刊》發表VX-770作為治療囊性纖維化根本原因的新方法的2期研究。

早期發展

2012年9月4日，Vertex 宣布任命Stuart A. Arbuckle為首席商務官，同年12月3日，加拿大衛生部批準KALYDECO?，這是首款針對具有特定基因突變人群的囊性纖維化根本原因進行治療的藥物。2013年4月5日，Vertex與百時美施貴寶達成協議，進行VX-135與Daclatasvir聯合用藥的2期全口服研究，用于治療丙型肝炎。 2014年12月 15日，David Altshuler加入 Vertex，擔任全球研究執行副總裁兼首席科學官。 2015年11月20日，Vertex 獲得歐盟批準 ORKAMBI?，這是首款針對 12 歲及以上攜帶兩份 F508del 突變基因拷貝的囊性纖維化患者的根本病因進行治療的藥物。2016年10月 25日，Vertex宣布計劃啟動第二階段研究，評估下一代校正劑VX-440和VX-152在三聯組合療法中治療囊性纖維化的根本病因的效果，次年12月 12月，Vertex 和 CRISPR Therapeutics 共同開發和共同商業化 CTX001 作為 CRISPR/Cas9 基因編輯治療鐮狀細胞病和β地中海貧血。2018年8月30日，Vertex和Genomics plc建立合作關系，利用人類遺傳學和數據科學來推動精準藥物的發現， 2018年11月 29日，Vertex宣布歐洲委員會批準KALYDECO?用于治療12至24個月大、CFTR基因存在某些突變的囊性纖維化患者。2019年10月24日， Vertex 宣布與英國 NHS 達成協議，獲得所有許可的囊性纖維化藥物，同年11月18日， Vertex和Molecular Templates建立合作關系，以發現和開發新型靶向調理方案，以增強造血干細胞移植。

2020年9月16日，莫德納和 Vertex 建立新的合作，使用基因編輯技術治療囊性纖維化，同年9月22日，CRISPR Therapeutics和Vertex 宣布歐洲藥品管理局將CTX001?授予治療鐮狀細胞病的“優先藥品”（PRIME）指定，12月 22日，Skyhawk和Vertex建立戰略合作關系，以發現和開發用于嚴重疾病的新型小分子RNA剪接調節劑。2021年8月4日，Vertex 任命 Stuart A. Arbuckle為首席運營官，同年10月26日， Vertex和Mammoth Biosciences宣布合作開發針對嚴重疾病的體內基因編輯療法。2022年7月 11日，Vertex收購ViaCyte，旨在加速其針對1型糖尿病的潛在治愈性VX-880項目的進展，同年7月20日，Vertex和Verve Therapeutics建立合作關系，以發現和開發針對肝病的體內基因編輯項目，9月27日，Vertex和CRISPR Therapeutics宣布將于2022年提交針對鐮狀細胞病和β地中海貧血的全球exacel監管申請。

公司近況

2023年12月8日，Vertex 和 CRISPR Therapeutics宣布美國 FDA 批準 CASGEVY? （exagamglogene autotemcel）用于治療鐮狀細胞病。2023 年 12 月，FDA 批準兩款治療鐮狀細胞病的基因療法。由Vertex 和CRISPR Therapeutics合作開發的 Casgevy，是全球首款獲得 FDA 審批的 CRISPR/Cas9 基因療法，CRISPR/Cas9 是一種基因編輯技術。當地時間2024年6月24日，Vertex 公布了干細胞療法VX-880的1/2期臨床試驗的新數據：在接受單次全劑量VX-880輸注后90天內，所有1型糖尿病（T1D）患者均顯示出胰島細胞移植成功和對葡萄糖反應的胰島素生成。在最后一次隨訪時，12名患者中有11名減少或不再使用外源性胰島素。

機構治理

組織架構

以上信息來源于參考資料，統計于2024年6月25日

分支機構

以上信息來源于參考資料，統計于2024年6月25日

管理層

以上信息來源于參考資料，統計于2024年6月25日

股權結構

以上信息來源于參考資料，統計于2024年3月18日

機構業務

Vertex是一家全球性生物技術公司，該公司致力于發現、開發、生產和商業化用于專業市場嚴重疾病的小分子藥物，與一些制藥公司、領先的非盈利性疾病研究機構及許多世界上知名的學術機構都有合作關系。擁有囊腫性纖維化、鐮狀細胞病和β地中海貧血等研發管線，并且已研發出Exagamglogene autotemcel 、ivacaftor等治療藥物。

科研成果

研發管線

以上內容來源于參考資料，統計于2024年6月25日

已獲批的藥物

以上信息來源于參考資料，統計于2024年6月25日

經營狀況

Vertex2023年業績與2022年相比，產品收入增長了11%，達到98.7億美元，與2022年相比，2023年在美國的凈產品收入增長了6%，達到60.4億美元，而在美國以外的地區增長了18%，達到38.3億美元。2023年美國通用會計準則和非美國通用會計準則的研發、收購的內部研發以及銷售和一般管理費用分別為48.3億美元和42.4億美元，而2022年分別為36億美元和30.7億美元。2023年美國通用會計準則（GAAP）的有效稅率為17.4%，而2022年為21.5%。2023年非美國通用會計準則（Non-GAAP）的有效稅率為19.4%，而2022年為20.8%。與2022年相比，2023年美國通用會計準則和非美國通用會計準則的凈利潤分別增長了9%和3%，這主要是由于利息收入增加和稅收降低。截至2023年12月31日，現金、現金等價物以及可出售證券總額為137億美元，而截至2022年12月31日為109億美元。

Vertex2024年第一季度業績與 2023 年第一季度相比，產品收入增長了 13%，達到 26.9 億美元，與2023年第一季度相比，2024年第一季度在美國的凈產品收入增長了8%，達到15.2億美元，在美國以外的地區增長了21%，達到11.7億美元。