臨床等效性檢驗是一種評估新藥物療效的方法，在臨床試驗中廣泛使用，旨在比較兩種藥物的效果是否相似。這種方法補充了生物等效性評估的局限性，現已成為常規實踐。本文探討了臨床等效性評價的關鍵問題，包括等效界限的確定、臨床終點的選擇、試驗設計和統計分析等方面，這些討論對于正確理解和應用臨床等效性評價方法具有重要意義。
檢驗方法
假設檢驗
假設檢驗是一種基于特定假設進行推理的方法。通常情況下，所作的假設為兩組相等的零假設，統計推斷主要關注的是兩組之間是否存在顯著差異。如果p > α，則無法拒絕零假設，但這并不表明兩組相等，因為測試的功效未知。如果p ≤ α，則可以拒絕零假設，但只能得出兩組在統計上有差異的結論，而不能評估差異的程度。這種傳統檢驗方法難以滿足臨床實踐中對療效差異的評估需求。因此，需要建立不同于傳統檢驗假設的新假設，以便能夠對非劣效性和等效性進行推斷。
檢驗假設的構建和檢驗統計量
無效假設（null hypotheses）和備選假設（alternative hypotheses）分別用H0和Ha表示。以α作為總體檢驗水平。表1列出了幾種不同情況下的檢驗假設和檢驗統計量計算的通用公式。本表所示的檢驗統計量假設數據來自大樣本，且數據分布正常。其中d為T組樣本效應值減去S組樣本效應值的差值，即d = T - S，sd為d的標準誤差。z為檢驗統計量，服從標準正態分布。
非劣效性試驗
非劣效性試驗只需進行一次單側檢驗（one-sided test）。如果p ≤ α，則H0被拒絕，可以推斷T非劣效于S。如果p > α，則不能得出非劣效性的結論。這里的α是指，當T的實際療效低于S且效果差值大于δ時，錯誤地得出T非劣效于S結論的可能性。
參考資料 >
新藥臨床等效性分析方法及其評價.萬方數據.2024-10-26
新藥臨床等效性分析方法及其評價.新藥臨床等效性分析方法及其評價.2024-10-26
新藥臨床等效性分析方法及其評價.知網空間.2024-10-26